Non sempre le strategie terapeutiche consentono di ottenere la guarigione dalle diverse forme di tumori del sangue. Ecco quindi che diventa indispensabile ricorrere al trapianto di midollo osseo e cellule staminali.
La ricerca di un donatore compatibile viene effettuata prima tra i fratelli (probabilità di compatibilità 1 su 4), in seconda istanza si ricorre ad un donatore volontario non consanguineo (probabilità di compatibilità mediamente 1 su 100.000). Di conseguenza, per aumentare la possibilità di individuare il midollo osseo idoneo per il paziente in attesa di trapianto, è indispensabile disporre di un grandissimo numero di donatori tipizzati iscritti al Registro.
Il midollo osseo e le cellule staminali prelevati al donatore si ricostruiscono in breve tempo, non esiste quindi il pericolo di alcuna menomazione.
Il midollo osseo o sangue midollare, che non deve essere confuso con il midollo spinale, è un tessuto da cui hanno origine tutte le cellule del sangue: globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. E' contenuto nelle cavità delle ossa, in maggior quantità nelle ossa di bacino, coste e sterno. Il midollo osseo si presenta alla vista come il sangue e le cellule in esso prodotte danno origine a cellule staminali (cellule madri) che hanno la caratteristica di riprodursi molto velocemente differenziandosi nelle varie cellule del sangue.
Le cellule staminali sono cellule immature non specializzate, in grado di dare origine a cellule mature di uno o più tessuti diversi.
A seconda dello stadio di sviluppo e della potenzialità differenziativa si distinguono in cellule staminali embrionali e adulte.